Les Editions Spéciales Getinlabs

Thérapies innovantes 

Les offres de technologie

Entreprises spécialisées dans les thérapies innovantes, vous êtes à la recherche d’une nouvelle technologie ? Les laboratoires de la recherche publique et leurs valorisateurs vous en proposent :

 

 

Thérapies innovantes Get In Labs valorisation scientifique

Accélérateur de recherche technologique (ART) en thérapie génomique

L’accélérateur de recherche technologique (ART) en thérapie génomique (ART-TG) est un laboratoire de recherche et développement en thérapie cellulaire et génique, créé par l'Inserm. Sa mission est d'accélérer le transfert des découvertes de la recherche académique vers la clinique pour permettre d’apporter aux patients des thérapies innovantes. L’ART-TG est dirigé par Anne Galy et ce laboratoire est pleinement opérationnel depuis 2020.  

Implanté au cœur d’un écosystème riche de l’université Paris- Saclay sur le site du Génopole d’Evry, l’ART-TG collabore avec de nombreux partenaires académiques ou industriels et privés. Sa vocation est de concevoir, de développer et de diffuser les technologies innovantes en vectorisation, thérapie génique et cellulaire au grade préclinique et clinique. Une particularité de l’ART-TG est sa capacité à produire des vecteurs lentiviraux de thérapie génique de grade préclinique pour transfert vers le BPF. 

Les sujets de recherche de l’ART-TG sont tournés vers le traitement de maladies dans lesquelles la thérapie génique présente un fort potentiel d'innovation. C’est le cas de la drépanocytose, qui exige d’apporter des solutions thérapeutiques efficaces, non toxiques et économiques compte tenu du nombre de patients à traiter. C’est le cas également de l’immunothérapie « génique » qui permet de traiter des pathologies sévères et avancées telles que cancer (exemple des cellules CAR T). Parmi les projets en cours, l’ART-TG travaille sur une approche innovante d’immunothérapie des infections au VIH à base de lymphocytes B génétiquement reprogrammés pour produire des anticorps neutralisant le virus. 

Contact : anne.galy@inserm.fr & Gregoire.Serra@inserm-transfert.fr  

 

 

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SYSTÈMES HYBRIDES AMÉLIORÉS DE VECTEURS AAV DOUBLES RECOMBINANTS POUR LA THÉRAPIE GÉNIQUE 

L'invention concerne des constructions, des vecteurs, des cellules hôtes apparentées et des compositions pharmaceutiques qui permettent une thérapie génique efficace, en particulier de gènes de taille supérieure à 5 Kb, par utilisation d'un système amélioré de vecteurs AAV de recombinaison doubles hybrides. 

Applications : traitement et/ou la prévention d'une pathologie ou d'une maladie caractérisée par une dégénérescence rétinienne 

Contact : herve.le-deit@ouest-valorisation.fr  

 

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FONCTIONNALISATION DE LA SURFACE DES CAPSIDES DES AAVR 

L'innovation concerne une méthode de modification chimique des "Adeno-Associated Virus" (AAVr) pour une bioconjugaison de ligands sur les tyrosines présentes sur la capside. 

Bénéfices : 

  • Amélioration de l’index thérapeutique : augmentation du nombre de cellules transduites 
  • Baisse du coût du traitement : diminution des doses à administrer 
  • Limitation des effets secondaires : contrôle de la biodistribution 

Applications : Traitement des maladies ophtalmiques par thérapie génique 

Contact : herve.le-deit@ouest-valorisation.fr 

 

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MÉTHODE D’OBTENTION DE CELLULES T RÉGULATRICES HUMAINES À PARTIR DE CELLULES MONONUCLÉAIRES DE SANG PÉRIPHÉRIQUE 

L'invention concerne une méthode pour obtenir une population de cellules Treg humaines comprenant les étapes suivantes : 

  1. Culture d'une population de monocytes avec un milieu comprenant de l'interleukine 34 afin d'obtenir une population de macrophages immunosuppresifs ; 
  1. Culture d'une population de cellules mononucléaires de sang périphérique avec la population de macrophages immunosuppressifs obtenus à l'étape a). 

Les cellules Treg ainsi obtenues peuvent être utilisées pour le traitement des maladies auto-immunes ou inflamatoires. 

Bénéfices : 

  • Prévention de la réponse immunitaire ou inflammatoire indésirable 
  • Réduction des symptomes liés à la réponse immunitaire ou inflammatoire indésirable 

Contact : herve.le-deit@ouest-valorisation.fr 

 

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NOUVELLE SOUS-POPULATION DE CELLULES T RÉGULATRICES CD8+/CD45LOW POUR L’IMMUNOTHÉRAPIE 

L'innovation est basée sur l'identification d'une sous-population de cellules T regulatrice CD8+CD45low hautement immunosuppressive sécrétant l'IFNg, IL10 et IL34. 

Bénéfices : Cette sous-population présente une meilleure capacité immunosuppressive comparativement aux cellules T regulatrices classiquement utilisées en thérapie cellulaire 

Applications : Immunotherapie (thérapie cellulaire) pour les domaines de l'inflammation chronique, l'auto-immunité, les allergies, la transplantation et la thérapie génique. 

Contact : herve.le-deit@ouest-valorisation.fr 

 

 

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NOUVELLE MÉTHODE D’OBTENTION DE CELLULES T À PARTIR DE CELLULES SOUCHES PLURIPOTENTES ET LEURS UTILISATIONS. 

La présente invention concerne une méthode pour obtenir une population de cellules T à partir de cellules souches pluripotentes. La population ainsi obtenue est utilisée dans le traitement d'une pathologie en lien avec un dérèglement immunitaire tel que les infections, les maladies auto-immunes, les maladies inflammatoires, le cancer, les allergies, le rejet de greffe et la réaction du greffon contre l'hôte (GVHD). 

Applications : Thérapie cellulaire pour le traitement d'une pathologie en lien avec un dérèglement immunitaire telles que les infections, les maladies auto-immunes, les maladies inflammatoires, le cancer, les allergies, le rejet de greffe et la réaction du greffon contre l'hôte (GVHD) 

Contact : herve.le-deit@ouest-valorisation.fr 

 

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Use of osteoblasts derived from neurectodermal oral stem cells for maxillary repair 

GSC allow an optimal cicatrisation of the facial maxillary bones since they share a common origin from the neural crest compared to current treatment with mesenchymal stem cells ( which derive from the mesoderm In addition GSC are easy to access and only need a small incision in the gum which heals very fast Finally GSC seem to have specific immunomodulator properties that may be used in the graft process or other indications 

Contact : julien.matricon@aphp.fr & pierre-antoine.charier@aphp.fr  

 

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Use of oligodendrocytes derived from neurectodermal oral stem cells for central nervous system repair 

GSC are meant to be used in autologous graft which significally reduce the risk of graft rejection. In addition GSC are easy to access and only need a small incision in the gum which heals very fast. It has been demonstrated that five steps are necessary to obtain fully fonctionnal oligodendrocytes. 

Contact : julien.matricon@aphp.fr & pierre-antoine.charier@aphp.fr  

 

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Les OFFREs DE COMPéTENCE et plateforme

Besoin d’une nouvelle compétence pour innover ? Découvrez ce que vous proposent les laboratoires de la recherche publique :

Hub antisens 

Le hub antisens, créé en 2014, situé dans l’unité ARNA de l’Inserm à Bordeaux, vise à développer des oligonucléotides antisens pour cibler des gènes d’intérêt thérapeutique dans différentes pathologies. Possédant les expertises en design et synthèse des molécules, le hub est capable d’apporter les optimisations classiquement utilisées pour les oligonucléotides antisens ainsi que des modifications chimiques favorisant l’internalisation des oligonucléotides développées en son sein (technologies propriétaires).  Le Hub fonctionne sur le mode collaboratif avec des équipes spécialisées dans les pathologies visées et souhaitant développer des produits thérapeutiques innovants. Il fournit les molécules et l’accompagnement nécessaire pour le développement de ces produits. 

Contact : philippe.barthelemy@inserm.fr & Lara.Moumne@inserm-transfert.fr  

 

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Thérapie génique translationnelle des maladies génétiques 

Cette unité de recherche développe des stratégies de thérapie génique appliquées à des maladies génétiques notamment celle affectant la rétine et le muscle squelettique. Les stratégies de transfert de gène sont basées sur l'utilisation de vecteurs viraux dérivés des virus associés aux adénovirus (AAV). Dans chaque modèle, un intérêt particulier est porté à l'efficacité du transfert de gène en fonction du type de vecteur recombinant AAV utilisé, son mode d'administration, sa dose et sa bio distribution in vivo. En parallèle, la toxicité du protocole de thérapie génique est également évaluée notamment pour savoir s'il y a une réponse immune associée chez l'hôte. Afin d'améliorer l'efficacité thérapeutique des vecteurs évaluées tout en dilinuant la dose administrée, le laboratoire développe des projets innovants visant à améliorer le rendement et la qualité des vecteurs en modifiant leur structure. Enfin et dans l'objectif de translation clinique des protocoles, l'unité développe également de nouveaux procédés de production et de purification compatibles avec la production de vecteurs viraux de grade clinique ainsi que des tests de contrôle qualité pour permettre leur application clinique. 

 

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Regenerative Medicine and Skeleton (RMeS) 

Le laboratoire RMeS, unité mixte de recherche U1229 (Inserm, Université de Nantes, ONIRIS) dirigé par Jérôme Guicheux, est un centre d'excellence et un leader national dans la biologie du squelette et la médecine régénératrice. Ses thématiques s’étendent de l’étude des mécanismes qui régissent le développement, la croissance et le vieillissement des tissus osseux et articulaires et la mise au point de stratégies de médecine 4R (Remplacement, Réparation, Régénération, Reprogrammation) pour le traitement des maladies du squelette. RMeS est organisé autour de 2 équipes de recherche indépendantes. 

Domaines de recherche : 

  • Biologie moléculaire et cellulaire 
  • Epigénétique Biomatériaux phosphocalciques 
  • Médecine Régénératrice 
  • Ostéologie 
  • Physiologie et physiopathologie osseuse 
  • Hydrogels 
  • Embryologie 
  • Biomatériaux phospho-calciques 

 

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Cibles et médicaments des infections de l'immunité et du cancer (IICIMED) 

Les recherches menées par IICiMed visent à améliorer la compréhension des mécanismes de persistance et de résistance lors d’une approche One Health en tenant compte du microbiote et de la réponse de l’hôte. Ces avancés permettent d’identifier de nouvelle cibles thérapeutiques pour la conception de candidats-médicaments anti-infectieux et de concevoir des approches thérapeutiques innovantes. 

Domaines de recherche : 

  • Microbiologie 
  • Chimie organique et thérapeutique 
  • Drug Design 
  • Mycologie 
  • Parasitologie 
  • Infectiologie 

 

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CRCI2NA (Centre de recherche en cancérologie et immunologie) 

Le Centre de Recherche en Cancérologie et Immunologie Nantes-Angers (CRCINA), en partenariat avec les équipes cliniques des CHU de Nantes et d'Angers ainsi que des CRLCC de St Herblain (Centre René Gauducheau) et d'Angers (Centre Paul Papin), combinent des approches de recherche fondamentale, translationnelle et clinique pour cartographier et guider l'évolution de la maladie chez chaque patient. Les travaux des différentes équipes du CRCINA sont principalement focalisés sur le microenvironnement tumoral et son rôle dans le développement de la tumeur. En tenant compte la plasticité tumorale et sa dynamique, des hétérogénéités clonales et micro-environnementales, nos équipes participent au développement et à la pratique d'approches thérapeutiques innovantes visant à déclencher directement et spécifiquement la mort des cellules cancéreuses. 

Domaines de recherche : 

  • Cancérologie 
  • Immunologie 
  • Médecine nucléaire 

 

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Institut de génétique et développement de Rennes (IGDR) 

L’IGDR se distingue par l’utilisation de modèles d’études diversifiés et complémentaires et la multidisciplinarité de ses experts en biologie, biophysique, bio-informatique et biomédical, en couplant recherche et formation. Nous bénéficions ainsi d’une réelle capacité à stimuler les échanges entre disciplines pour développer des approches nouvelles. 

Domaines de recherche :  

  • Architecture et évolution des circuits génétiques eucaryotes (SyntheCell) 
  • Cycle cellulaire 
  • Cytosquelette et prolifération cellulaire 
  • Duplication et maintenance du génome 
  • Dynamique et mécanique des épithélia 
  • Dynamique ovocytaire et implantation chez les mammifères Épigénétique et cancer 
  • Expression des gènes et oncogenèse (GEO) 
  • Expression génétique et développement (EGD) 
  • Génétique des pathologies liées au développement 
  • Génétique du chien 
  • Ingénierie inverse de la division cellulaire (CeDRE) 
  • Oncogénomique translationnelle R 

 

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Lymphocytes B, Autoimmunité et Immunothérapies (LBAI) 

L'U1227 Lymphocyte B, Autoimmunité et Immunothérapies (LBAI) développe un axe fondamental dédié à la compréhension des mécanismes régissant l'orientation fonctionnelle des cellules B afin de découvrir de nouvelles cibles thérapeutiques potentielles pour les maladies allo et auto-immunes, et un axe translationnel visant à développer de nouveaux outils dédiés à l'amélioration de l'efficacité des immunothérapies, basée sur une meilleure stratification des patients et une meilleure compréhension des mécanismes d'actions de ces traitements. 

Domaines de recherche : 

  • La Cytokine BAFF dans l'autoimmunité 
  • Défauts de méthylation et d'hydroxyméthylation dans l'autoimmunité 
  • Les altérations de la signalisation calcique du LB 
  • La caractérisation des LB régulateurs chez l'homme 

 

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B-FHIT : Bioproduction For Health and Innovative Therapies

La plateforme Bioproduction For Innovative Therapies (B-FHIT) est une plateforme unique sur le territoire français en termes de variété d'équipements et de compétences dans le domaine de la bioproduction. 

  • Elle propose la continuité des étapes upstream et downstream au sein d’une même structure avec tous les outils de caractérisation des biothérapies et plus particulièrement des vésicules extracellulaires. 
  • Elle dispose des équipements à l’échelle du laboratoire et à l’échelle pilote afin d’évaluer l’impact du changement d’échelle du procédé sur les attributs qualités des biothérapies. 

B-FHIT met ses équipements et ses compétences au service des laboratoires et entreprises dans le développement des procédés de production de biothérapies afin d’anticiper les contraintes réglementaires, industrielles et sociétales. 

 

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LentiVec : Plateforme de production de vecteurs lentiviraux 

La plateforme LentiVec permet la construction à façon, spécifique à une séquence d'intérêt, la production et titration d'un vecteur lentiviral. Plus généralement, elle fournit aux différentes équipes du Grand Ouest un savoir-faire et une expertise en transfert de gènes. 

Équipements spécifiques : 

  • Laboratoire confinement L2 
  • Laboratoire confinement L3 
  • Centrifugeuses à haute vitesse 
  • Agitateur de culture bactérienne Innova 400 
  • Microscope fluorescent à phase inversé Axiovert A1 
  • Microscope Olympus inversé CK30 
  • Incubateurs CO2 HEPA Class 100 
  • Electroporateur Biorad GenPulser 
  • Infors HT Multitron Standard 
  • Etuve BE500 
  • Thermocycleur PTC-≠200 
  • Cellometer AutotT 

 

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Centre de production de vecteurs viraux pré-cliniques  

Le CPV offre un service intégré de développement d'un vecteur viral "candidat médicament" depuis la preuve de concept jusqu'à la production de lots pré-cliniques caractérisés pour les études de toxicologie réglementaire. La plateforme dispose d'un service de production de routine de vecteurs viraux dérivés des virus associés à l'adénovirus (AAV) de sérotypes 1 à 10rh, de variants à la demande et de l'adénovirus de grade recherche depuis 1996. Une équipe R&D développe des procédés de production et purification GMP-compatible innovants, comprenant une équipe "Contrôle Qualité" qui développe les méthodes analytiques spécifiques des vecteurs produits. 

Equipements spécifiques : 

  • Laboratoire confinement L2 
  • Laboratoire confinement L3 
  • Autoclave double entrée 
  • Ultracentrifugeuses 
  • Réfractomètres digitaux 
  • Microscope à fluorescence 
  • Robot d'extraction d'acides nucléiques (Hamilton, Starlet) 
  • Chaînes de chromatographie (système Akta Explorer, Pilot, Purifier et Prime) 
  • Homogénéiseur haute pression 
  • Bioréacteur avec lit fixe (système Icellis)

 

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SynNanoVect 

La plateforme SynNanoVect propose une large gamme de vecteurs synthétiques efficaces pour le transfert de constructions d'acides nucléiques et de molécules thérapeutiques que ce soit pour des applications in vitro ou in vivo. Cette plateforme offre un service de caractérisation des nanocomplexes lipidiques et de leurs propriétés physicochimiques, un système d'imagerie du petit animal par bioluminescence et fluorescence, des appareillages pour l'étude préclinique de la tolérance des complexes, ainsi qu'un service d'électroporation. 

Equipements spécifiques : 

  • Appareil de bioluminescence in vivo 
  • Dosage biochimique 
  • Hémogramme Ionogramme Electroporation ITCSAXS Zetasizer 

 

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Secteur de Culture Cellulaire L3 

Le Secteur culture L3 est un laboratoire de culture aux normes L3 permettant la manipulation d'agents infectieux de classe 3 dont les vecteurs lentiviraux en phase de production. 

Equipements spécifiques : 

  • 4PSMs 
  • 4 incubateurs CO2 Ultracentrifugeuse 
  • Microscope inversé à fluorescence 
  • Microscope inversé 
  • Lecteur plaques (absorbance, fluorescence et luminescence) 
  • Stockage froid 
  • Autoclave double entrée 

 

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iPSC - Cellules souches pluripotentes induites 

La plateforme iPSC est dédiée à la culture et aux techniques spécifiques des cellules souches pluripotentes (humaines et non-humaines) et plus particulièrement à la reprogrammation de cellules adultes en cellules souches pluripotentes induites (iPSC) avec des techniques insertionnelles et non-insertionnelles. 

Equipements spécifiques : 

  • Laboratoire L2 (niveau de confinement du risque biologique) 
  • 7 PSM (Postes de Sécurité Microbiologique) 
  • 8 incubateurs dont deux incubateurs trigaz qui permettent de placer les cellules en hypoxie (quantité d'oxygène réduite) 
  • 2 cryoconservateur -150∞C et -80∞C 
  • 3 microscopes inversés 
  • 3 loupes 

 

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GenoCellEdit: Edition de gènes à façon (CRISPR-CAS) 

La plate-forme GenoCellEdit a pour objectif de promouvoir l'édition à façon du génome des cellules, en particulier avec le système CRISPR/cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeat) dont la spécificité nucléasique est guidée par un petit ARN, appelé sgRNA. 

 

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IMPACT - Interactions Moléculaires Puces ACTivités 

La plateforme IMPACT offre une expertise diversifiée en protéomique fonctionnelle à travers une gamme complète d’outils technologiques pour répondre aux besoins des laboratoires académiques et privés : 

  1. ANALYSE DE PROFILS d’expression protéique, de phosphorylation, de signalisation et d’interaction avec des puces à protéines dédiées (Protein microarray, SPR imaging) et des technologies multi-paramétriques (Alpha screen). 
  1. CARACTERISATION des interactions moléculaires par des technologies analytiques (SPR, Microcalorimétrie). 
  1. CRIBLAGE de modulateurs protéiques ou chimiques par des technologies Haut débit et des Ciblothèques validées (HTRF, BRET, Alpha screen). 
  1. ANALYSE DE DONNÉES et de métadonnées issues des technologies à haut débit grâce à des outils bio-informatiques accessibles sur Galaxy. 

 

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Unité de Thérapie Cellulaire et Génique (UTCG) 

Unité dédiée à l'ingénierie cellulaire et plus particulièrement, à la production de cellules humaines manipulées ex vivo selon les Bonnes Pratiques de Fabrication ou Good Manufacturing Practices (BPF-GMP) de produits de thérapies cellulaire et génique destinés à être administrés à des patients dans le cadre d'une recherche biomédicale, à la demande de promoteurs ou au titre de prises en charges médicales de routine (contextes autologue et allogénique). 

Annexe à la pharmacie hospitalière pour les médicaments de thérapie innovante (MIT, AMM et ATU) 

 

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Centre de thérapie cellulaire et génique MEARY AP-HP 

La raison d'être du Centre MEARY est de catalyser l'apport de l'innovation en matière de thérapies cellulaires et géniques pour promouvoir et accélérer l'accès à l'innovation dans le système de santé, pour développer la capacité nationale à remplir sa mission de soigner tous les patients de la meilleure façon possible, à un moindre coût et à un niveau industriel de qualité et de sécurité. Cette raison d'être est évidemment développée au regard des enjeux et défis propres aux domaines des biothérapies, en particulier les besoins de réduction des coûts et d'augmentation des capacités de production. 

Services : 

  • optimisation de la conception des MTI 
  • automatisation et optimisation des procédés de bioproduction 
  • mise en conformité réglementaire 
  • soutien au lancement des essais cliniques 
  • bioproduction pour les premiers essais cliniques 
  • formation des équipes projets 
     

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LA SUCCESS STORY DU MOIS

Patched Therapeutics  

Une petite molécule capable de combattre la résistance des cellules de mélanome à la chimiothérapie sera la base de la création de la startup Patched Therapeutics très prochainement. Cette molécule cible la protéine Patched dont nous avons découvert l’activité d’efflux de médicament et qui est exprimée uniquement dans les cancers.  L’utilisation de cette molécule en association avec la chimiothérapie permettra d’améliorer l’efficacité des traitements pour les patients atteints de mélanome mais aussi ceux atteints d’autres cancers exprimant Patched, et ainsi d’augmenter les chances de survie de ces patients. 

 

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